Traitement pour deux maladies génétiques de l’enfance

Un espoir pour les enfants atteints de deux maladies génétiques rares liées au cancer

Le PDGF est un facteur de croissance qui se fixe sur une protéine à la surface des cellules, appelée récepteur, induisant ainsi leur prolifération. L’équipe de chercheurs dirigée par Jean-Baptiste Demoulin à l’Institut de Duve, et en particulier Florence Arts, a découvert comment ce récepteur, lorsqu’il est muté, intervient dans le développement de deux maladies de l’enfance liées au cancer : la myofibromatose infantile familiale et un syndrome d’excès de croissance. Cette équipe a également montré que le récepteur muté peut être bloqué par des médicaments actuellement utilisés dans le traitement des leucémies. Ces résultats permettent donc d’envisager un traitement pour les enfants qui souffrent de ces maladies.

Article décrivant cette recherche

PDGFRB mutants found in patients with familial infantile myofibromatosis or overgrowth syndrome are oncogenic and sensitive to imatinib.

Arts FA, Chand D, Pecquet C, Velghe AI, Constantinescu S, Hallberg B, Demoulin JB.

Oncogene. (2016), 35(25):3239-48